地圖樣萎縮治療藥物！C3靶向抑制劑Empaveli將于2022年申請上市

GA是一種導致失明的毀滅性疾病，pegcetacoplan將為GA患者群體帶來第一種治療方法。

近日，Apellis Pharma宣布，已收到了來自美國食品和藥物管理局（FDA）的正式書面反饋，進一步加強了提交玻璃體腔注射pegcetacoplan治療年齡相關性黃斑變性（AMD）繼發性地圖樣萎縮（GA）新藥申請（NDA）的計劃。NDA將由3期DERBY和OAKS研究以及2期FILLY研究的療效和安全性數據支持。

GA是年齡相關性黃斑變性（AMD）的一種晚期類型，AMD是導致失明的首要原因。GA病變影響視網膜的中央部分，即黃斑，它負責中央視力。補體過度激活導致GA中不可逆的病變生長，C3是精確控制補體過度激活的唯一靶點。GA是進行性和不可逆的，導致中央視覺損害和永久性視力喪失。根據已發表的研究，全球有500多萬GA患者，美國約有100萬。目前，尚無批準的GA治療方法。

pegcetacoplan是靶向性C3抑制劑，旨在調節補體級聯的過度激活。補體級聯是人體免疫系統的一部分，其過度激活是導致許多嚴重疾病發生和發展的原因。pegcetacoplan是一種合成的環肽，與一種聚乙二醇聚合物結合，特異性地與C3和C3b結合。目前，pegcetacoplan正被開發用于治療多種疾病，包括：地圖樣萎縮（GA）、陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、C3腎小球病。在美國，FDA已授予pegcetacoplan治療PNH和GA的快速通道資格。

2021年5月，Empaveli（pegcetacoplan）獲得美國FDA批準，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。Empaveli通過優先審查程序獲得批準，有潛力提升PNH護理標準，重新定義PNH的治療。

值得一提的是，Empaveli是第一個也是唯一一個獲得監管批準的C3靶向療法，該藥適用于：（1）先前沒有接受過治療的PNH成人患者；（2）先前接受過C5抑制劑Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。

在過去十多年來，治療PNH的唯一選擇是C5抑制劑，但許多患者仍然經歷持續性低血紅蛋白癥，常常導致虛弱的疲勞和頻繁的輸血。在臨床試驗中，Empaveli能針對PNH提供廣泛的控制，通過增加血紅蛋白水平及減少輸血需求來改善PNH患者的生活。

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