剛剛！羅氏“不限癌種”小分子靶向藥上市申請擬納入優先審評

10月28日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）網站信息顯示，羅氏（Roche）entrectinib膠囊上市申請擬納入優先審評，按優先審評范圍“（五）符合附條件批準的藥品”納入優先審評審批程序。Entrectinib膠囊申請上市的適應癥是“NTRK融合陽性局部晚期或轉移性實體瘤”。

截圖來源：CDE官網

NTRK融合陽性腫瘤產生的原因是神經營養因子受體酪氨酸激酶基因NTRK1/2/3基因與其它基因融合，導致編碼的TRK蛋白（TRKA/TRKB/TRKC）出現異常，激活與特定癌癥增殖相關的信號通路。NTRK基因融合可能出現在起源于身體不同位置的腫瘤中，包括乳腺癌、膽管癌、結直腸癌、神經內分泌癌，非小細胞肺癌（NSCLC），胰腺癌等等。TRK融合可以通過一系列診斷測試檢測出來，包括熒光免疫雜交（FISH），定量聚合酶鏈反應（RT-PCR）等。

Entrectinib是一款針對NTRK和ROS1基因融合而設計的特異性酪氨酸激酶抑制劑，它能夠抑制TRK A/B/C和ROS1激酶活性。2019年8月，美國FDA加速批準其用于治療攜帶NTRK基因融合的晚期復發性實體瘤患者。FDA的批準是基于多項臨床試驗的結果，研究顯示，這款“不限癌種”的精準抗癌療法在治療NTRK融合陽性實體瘤患者中，達到57.4%的客觀緩解率（ORR），中位緩解持續時間（DOR）達到10.4個月。多達10種不同類型的實體瘤患者對這一療法產生響應。值得一提的是，對于腫瘤轉移到大腦的實體瘤患者，Rozlytrek也能達到54.5%的顱內客觀緩解率，獲得緩解的患者中四分之一達到完全緩解。

2019年8月，FDA同時批準entrectinib用于治療攜帶ROS1基因突變的轉移性非小細胞肺癌患者（NSCLC）。臨床試驗結果表明，在51名ROS1陽性NSCLC患者中，總緩解率達到78%，完全緩解率達到5.9%。在腫瘤縮小的40名患者中，55%患者的緩解持續時間超過12個月。

參考資料:

[1] 優先審評公示詳細信息. Retrieved 2021-10-28, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

（原文有刪減）