武田再加碼非病毒基因療法 與Poseida達成36億美元協議

編譯丨李湯姆

日前，武田對基因療法的投入在本周二的一項研究合作中達到了新的高峰，該公司與Poseida Therapeutics達成的基因治療合作協議市值高達36億美元。

武田此次與Poseida簽訂了研究合作和獨家許可協議，雙方將利用Poseida的piggyBac、Cas-CLOVER、可生物降解的DNA和RNA納米顆粒遞送技術以及其他專有基因工程平臺，研發最多8種基因療法。

此次合作將側重于開發非病毒體內基因治療項目，包括Poseida的A型血友病項目，武田將為所有合作項目的研發費用提供資金。Poseida則將獲得高達4500萬美元的預付款和臨床前里程碑付款，與所有8個項目的進展相關的里程碑付款可能會使位于這家圣地亞哥的公司收獲36億美元。

Poseida將負責主導研究活動直至武田完成對候選藥物的挑選，之后武田將負責進一步開發和藥品的商業化。此次合作的時間表和具體細節都處于保密狀態，即使在證券交易委員會的文件中也是如此，分析原因可能因為大部分項目都還未進入人體試驗階段。

雖然這是Poseida達成的第一次重大合作，但對于武田來說，該公司長期以來一直試圖在基因治療領域分一杯羹。就在上周，武田宣布將為Selecta Biosciences的技術平臺提供高達11.2億美元的資金支持，以生產溶酶體貯積癥的基因療法。在此之前，8月份該公司還與Genevanti簽署了一項價值3.03億美元的專注于肝臟疾病的基因療法合作協議。

Poseida旗下P-FVIII-101將該公司的piggyBac基因插入技術和納米顆粒遞送，并引入了治療基因，試圖解決血友病患者因子VIII的缺陷。在小鼠研究中，Poseida報告其基因療法能夠將凝血蛋白的缺乏糾正到接近正常水平。此前，武田已與拜耳旗下的Asklepios合作，正在開發血友病A和血友病B的基因療法。AskBio的方法使用腺相關病毒（AAV）為載體。今年早些時候，武田還與基因治療初創公司Ensoma建立了合作伙伴關系，這家公司使用的是已去除其遺傳物質的腺病毒，武田與Ensoma的合作涵蓋了多達5種罕見疾病基因療法的開發。

非病毒基因療法目前逐漸引起了制藥研發領域的興趣，因為該技術規避了與該領域基于腺相關病毒的治療相關的安全問題，在咨詢委員會舉行關于諾華Zolgensma的安全性評估之后，FDA對同類型產品的安全性也提高了重視。武田罕見病藥物發現部門負責人Madhu Natarajan表示，Poseida不同的技術方法顯示出開發非病毒體內基因療法的前景，能夠補充和豐富武田現有的產品線。

然而，武田的競爭對手似乎已經走在了前面。輝瑞和合作伙伴Sangamo Therapeutics已對其基因治療候選藥物進行了第3階段臨床測試。在去年FDA拒絕其血友病A基因療法后，BioMarin Pharmaceutical正在進行另一項3期研究，這兩種基因療法均以腺相關病毒為載體。

參考來源：

1.Billions club: Takeda taps Poseida for 2nd $1B-plus gene therapy pact in 2 weeks

2.Poseida Therapeutics Announces Research Collaboration with Takeda for Novel Non-Viral In Vivo Gene Therapies

3.Takeda broadens gene therapy scope, turns to Poseida for non-viral approach