CDE公開征求2項技術指導原則意見

10月11日，CDE官網公開征求2項技術指導原則意見，分別為罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則和長效粒細胞集落刺激因子預防化療后感染臨床試驗設計技術指導原則（征求意見稿）。

具體內容如下：

關于公開征求《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》意見的通知

罕見疾病是發病率極低的一組疾病的統稱,由于中國擁有龐大的人口基數，罕見疾病患者的絕對患病人數并不少，對社會、經濟、醫療等多方面均存在不容忽視的影響，是嚴重的公共健康問題之一。當前大部分罕見疾病尚缺乏有效的治療藥物，罕見疾病患者的治療需求遠未滿足。

為進一步提高罕見疾病臨床研發效率，滿足罕見疾病患者的治療需求，結合罕見疾病特征，對罕見疾病藥物研發及科學的試驗設計提供建議和參考，藥品審評中心組織撰寫了《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》，形成征求意見稿。

我們誠摯地歡迎社會各界對征求意見稿提出寶貴意見和建議，并及時反饋給我們，以便后續完善。征求意見時限為自發布之日起1個月。

您的反饋意見請發到以下聯系人的郵箱：

聯系人：趙伯媛，唐凌，張杰

聯系方式：zhaoby@cde.org.cn，tangl@cde.org.cn，zhangj@ cde.org.cn

感謝您的參與和大力支持。

藥品審評中心

2021年10月11日

附件《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則（征求意見稿）》

關于公開征求《長效粒細胞集落刺激因子預防化療后感染臨床試驗設計技術指導原則（征求意見稿）》意見的通知

中性粒細胞減少癥是化療引起的骨髓抑制相關血液學毒性，其減少程度和持續時間與患者感染風險甚至死亡風險密切相關。重組人粒細胞集落刺激因子（rhG-CSF）作為防治腫瘤放化療引起的中性粒細胞減少癥的有效藥物已經上市多年。對普通制劑改構后的長效rhG-CSF產品可由每日給藥減少為每個化療周期給藥一次，大大地提高了患者用藥的依從性。目前雖已有多個長效rhG-CSF產品獲批上市，仍有多項同類產品正在研發之中。為進一步明確技術原則，助力提高企業研發效率，藥品審評中心組織撰寫了《長效粒細胞集落刺激因子預防化療后感染臨床試驗設計技術指導原則》，形成征求意見稿，旨在為此類藥物的研發提供參考。

我們誠摯地歡迎社會各界對征求意見稿提出寶貴意見和建議，并及時反饋給我們，以便后續完善。征求意見時限為自發布之日起1個月。

您的反饋意見請發到以下聯系人的郵箱：

聯系人：張虹

聯系方式：zhanghong@cde.org.cn

感謝您的參與和大力支持。

藥品審評中心

2021年10月11日

附件《長效粒細胞集落刺激因子預防化療后感染臨床試驗設計技術指導原則（征求意見稿）》