開發靶向RNA的小分子療法新銳獲8000萬美元助力

發布日期：2021-09-30 瀏覽次數：1146

來源：藥明康德

2021年9月29日，Expansion Therapeutics宣布完成8000萬美元的B輪融資。獲得資金將用于推進靶向RNA的小分子藥物平臺（SMiRNA），以發現治療強直性肌營養不良1型（DM1）、肌萎縮側索硬化（ALS）、額顳葉癡呆（FTD）和多種tau蛋白病（tauopathies）的候選藥物。該公司的科學創始人開發的一種核糖核酸酶靶向嵌合體（RIBOTAC）技術，可以實現對特定RNA的靶向降解。

Expansion專注于只有很少治療選擇的神經系統疾病患者，如DM1，這是一種影響肌肉、心臟和腦功能的全身性疾病。Expansion重點關注在進化上保守，或遺傳上證明會引起疾病，且具有三維結構的RNA靶標。Expansion將患者遺傳學與深度信息學分析相結合，鑒定出那些可以與配體結合的RNA結構，然后利用針對RNA的小分子庫篩選出調節RNA靶標功能的小分子。隨后，其新型結構生物學SMiRNA平臺將用于設計和推進先導化合物，最終提供一種治療疾病的口服藥物。

Expansion最近還獲得了Scripps研究所的兩個新研究項目的許可，包括一個針對tau蛋白的項目。Tau蛋白是癡呆癥的一個重要驅動因子。研究發現編碼tau蛋白的異常mRNA前體參與了神經纖維纏結的形成，并與tau蛋白病（如阿爾茨海默病、額顳葉癡呆、進行性核上性麻痹）和其他神經退行性疾病有關。

參考資料：

[1] Expansion Therapeutics Raises $80 Million Series B Financing to Treat Neurodegenerative Diseases. Retrieved September 29, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210929005036/en/Expansion-Therapeutics-Raises-80-Million-Series-B-Financing-to-Treat-Neurodegenerative-Diseases

（原文有刪減）

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