首款！FDA批準兒童肝臟疾病創新療法

Mirum Pharmaceuticals公司今日宣布，美國FDA已經批準Livmarli（maralixibat）上市，用于治療1歲以上Alagille綜合癥（ALGS）兒童患者的膽汁淤積性瘙癢。新聞稿指出，Livmarli是用于治療這一罕見肝臟疾病的首款FDA獲批療法。

Alagille綜合癥是一種罕見的遺傳病，患者的膽管先天發育不良，導致膽汁在肝臟內積累，阻止肝臟正常工作。ALGS可累及肝臟，心臟，腎臟和中樞神經系統等身體器官。15%-47%的患者最終需要進行肝移植。嚴重瘙癢是該疾病的主要特征，在3歲左右的患者中最為常見。

Livmarli是一款口服的選擇性頂端鈉依賴性膽汁酸轉運蛋白（ASBT）抑制劑，ASBT介導小腸內膽汁酸的吸收，并幫助其循環回肝臟。Livmarli可以使更多的膽汁酸隨糞便排出，防止過量膽汁酸積累，控制與膽汁淤積性肝病相關的極度瘙癢。它曾經獲得FDA授予的突破性療法認定。

▲Livmarli的作用機制（圖片來源：Mirum公司官網）

Livmarli的批準是基于關鍵性2b期臨床試驗的結果，試驗結果顯示，與安慰劑相比，接受Livmarli治療的患者瘙癢顯著下降并且維持4年。

參考資料：

[1] U.S. FDA Approves LIVMARLI (maralixibat) as the First and Only Approved Medication for the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Alagille Syndrome One Year of Age and Older. Retrieved September 29, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210929005810/en/U.S.-FDA-Approves-LIVMARLI-maralixibat-as-the-First-and-Only-Approved-Medication-for-the-Treatment-of-Cholestatic-Pruritus-in-Patients-with-Alagille-Syndrome-One-Year-of-Age-and-Older

[2] Phase 2 placebo-controlled withdrawal study of the ASBT inhibitor maralixibat in children with Alagille syndrome, Retrieved October 28, 2019, from https://mirumpharma.com/wp-content/uploads/2019/07/ICONIC304_EASL2019_oral_presentation_final.pdf

（原文有刪減）