顯著緩解晚期DMD患者癥狀 細胞療法2期臨床結果積極

2021年9月24日，Capricor Therapeutics公司公布了細胞療法CAP-1002，治療晚期杜氏肌營養不良癥（DMD）患者的2期臨床試驗最終結果。該試驗達到了減緩患者上肢功能降低的主要療效終點，其它與骨骼肌和心臟功能相關終點的改善也顯示疾病進展的減緩。因此，該公司計劃推進這一療法進入關鍵性3期臨床試驗。

杜氏肌營養不良癥是一種罕見的致命性遺傳病。患者X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因出現突變，導致功能性抗肌萎縮蛋白缺乏。抗肌萎縮蛋白的缺失或缺陷，使肌肉在收縮過程中出現慢性損傷與炎癥發作，并影響肌肉的再生。

CAP-1002是一種同種異體的細胞療法，它們由心臟來源細胞（CDCs）組成，CDCs是一種含有心臟祖細胞的特殊細胞群。它們通過釋放包含微RNA、非編碼RNA和蛋白的外泌體，改善DMD患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。CAP-1002還顯示出有效的免疫調節活性，可能促進細胞再生。

▲CAP-1002簡介（圖片來源：Capricor Therapeutics公司官網）

這項試驗在處于DMD疾病后期的患者中進行，約80%的患者不能行走，且所有患者均接受穩定的類固醇治療方案。

最終數據分析顯示，在接受4次CAP-1002治療1年后，測試上肢功能的指標（PUL v1.2）達到主要療效終點，患者上肢功能下降速度減緩71%，且其它骨骼肌和心臟測量指標也出現改善。

試驗具體結果如下表所示：

圖片來源：參考資料[1]

參考資料:

[1] Capricor Therapeutics Announces Positive Final Data From its Phase 2 HOPE-2 Trial in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Treated with CAP-1002. Retrieved September 24, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/24/2302866/0/en/Capricor-Therapeutics-Announces-Positive-Final-Data-From-its-Phase-2-HOPE-2-Trial-in-Patients-with-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Treated-with-CAP-1002.html

（原文有刪減）