提前兩個半月獲FDA批準 多激酶抑制劑斬獲新適應癥

Exelixis公司今日宣布，美國FDA批準卡博替尼（cabozantinib，英文商品名為Cabometyx）擴展適應癥，用于治療局部晚期或轉移性分化型甲狀腺癌（DTC）成人和12歲以上兒童患者。這些患者在接受VEGFR靶向療法后疾病出現(xiàn)進展，并且不適合接受放射性碘治療或對其產生耐藥性。

針對這一適應癥，Cabometyx曾獲得突破性療法認定和優(yōu)先審評資格，并且獲批時間比目標PDUFA日（12月4日）早了兩個多月。

卡博替尼是一款口服小分子酪氨酸激酶抑制劑，它可以抑制c-Met、VEGFR2、以及AXL和RET等多種激酶的活性。

本次批準是基于關鍵性3期臨床試驗COSMIC-311獲得的積極結果。在中位隨訪時間為10.1個月時，卡博替尼組的中位無進展生存期（PFS）為11.0個月，安慰劑組為1.9個月（HR=0.22，95% CI：0.15-0.31）。具體結果將在正在進行中的ESMO大會上公布。

癌性甲狀腺腫瘤包括分化型、髓樣型和未分化型，分化型甲狀腺腫瘤約占病例的90%，包括乳頭狀、濾泡狀及Hürthle細胞癌。分化型甲狀腺癌的標準治療方法是先手術治療，然后用放射性碘消融剩余的甲狀腺組織，但大約5%～15%的患者對放射性碘治療表現(xiàn)出耐藥性。對于這些患者，從發(fā)現(xiàn)轉移病灶開始，預期壽命僅為3-5年，因此存在高度未滿足醫(yī)療需求。

參考資料：

[1] Exelixis Announces U.S. FDA Approval of CABOMETYX® (cabozantinib) for Patients with Previously Treated Radioactive Iodine-Refractory Differentiated Thyroid Cancer. Retrieved September 17, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210917005517/en

（原文有刪減）