君實特瑞普利單抗已完成向FDA滾動提交上市申請

9月1日，君實生物發布公告，子公司TopAllianceBiosciences已完成向美國FDA滾動提交關于特瑞普利單抗（項目代號“TAB001/JS001”）聯合吉西他濱/順鉑作為晚期復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療和單藥用于復發或轉移性鼻咽癌含鉑治療后的二線及以上治療的生物制品許可申請（BLA）。

2020年9月，特瑞普利單抗用于復發或轉移性鼻咽癌含鉑治療后的二線及以上治療獲得FDA突破性療法認定。基于此認定，2021年3月，公司正式向FDA滾動提交了特瑞普利單抗治療復發或轉移性鼻咽癌的BLA并獲得滾動審評，特瑞普利單抗成為首個向FDA提交BLA的國產抗PD-1單抗。2021年8月，特瑞普利單抗聯合吉西他濱/順鉑作為晚期復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療獲得FDA突破性療法認定，進一步拓寬了FDA對特瑞普利單抗治療鼻咽癌適應癥的認定范圍。此次BLA系基于POLARIS-02研究（NCT02915432）及JUPITER-02研究（NCT03581786）的數據結果。

POLARIS-02研究是一項多中心、開放標簽、II期關鍵注冊臨床研究，其研究結果顯示，特瑞普利單抗表現出持久的抗腫瘤活性和生存獲益，安全性可控，且無論患者PD-L1表達如何，均可獲益。該研究成果已于2021年1月獲《臨床腫瘤學雜志》（JournalofClinicalOncology，IF=44.544）在線發表。JUPITER-02研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心的III期關鍵注冊臨床研究，其研究結果表明，相較吉西他濱/順鉑的標準一線治療，特瑞普利單抗聯合吉西他濱/順鉑一線治療復發或轉移性鼻咽癌患者可顯著延長患者的無進展生存期、獲得更高的客觀緩解率和更長的療效持續時間。JUPITER-02研究成果在美國臨床腫瘤學會年會（ASCO2021）上以全體大會“重磅研究摘要”形式發表，亦于2021年8月獲《自然-醫學》（NatureMedicine，IF=53.440）在線發表。

鼻咽癌是一種發生于鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部惡性腫瘤之一。據世界衛生組織統計，2020年鼻咽癌在全球范圍內確診的新發病例數超過13萬。對于復發或轉移性鼻咽癌，目前的治療手段有限，一線標準治療方案是以鉑類為基礎的兩藥聯合化療，患者的總體生存亟待改善。對于一線含鉑類化療失敗的患者目前仍缺乏標準的后線治療方案。2021年2月，特瑞普利單抗用于既往接受過二線及以上系統治療失敗的復發/轉移性鼻咽癌患者的治療獲得國家藥品監督管理局（以下簡稱“國家藥監局”）附條件批準，成為全球首個獲批用于治療鼻咽癌的免疫檢查點抑制劑。截至本公告披露日，美國尚無抗PD-1單抗藥物獲批用于鼻咽癌的治療。公司將持續與FDA在BLA審評中密切協作，加速審查程序，盡早為患者提供新的治療選擇，解決全球鼻咽癌患者未被滿足的治療需求。

特瑞普利單抗是中國首個批準上市的以PD-1為靶點的國產單抗藥物，且至今已在中、美等多國開展了覆蓋超過15個適應癥的30多項臨床研究。2018年12月17日，特瑞普利單抗獲得國家藥監局有條件批準上市，用于既往接受全身系統治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤的治療。2020年12月，特瑞普利單抗注射液成功通過國家醫保談判，被納入新版國家醫保目錄。2021年2月，特瑞普利單抗用于既往接受過二線及以上系統治療失敗的復發/轉移性鼻咽癌患者的治療獲得國家藥監局附條件批準。2021年4月，特瑞普利單抗用于含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌的治療獲得國家藥監局附條件批準。

此外，特瑞普利單抗還獲得了《中國臨床腫瘤學會（CSCO）黑色素瘤診療指南》《CSCO頭頸部腫瘤診療指南》《CSCO尿路上皮癌診療指南》等指南推薦。2021年2月，特瑞普利單抗聯合順鉑和吉西他濱用于局部復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療的新適應癥上市申請獲得國家藥監局受理。2021年3月，特瑞普利單抗用于晚期黏膜黑色素瘤的一線治療被國家藥監局納入突破性治療藥物程序。2021年7月，特瑞普利單抗聯合含鉑化療一線治療局部晚期或轉移性食管鱗癌的新適應癥上市申請獲得國家藥監局受理。

截至今日，特瑞普利單抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤領域獲得FDA授予2項突破性療法認定、1項快速通道認定和3項孤兒藥資格認定。