根據(jù)Art.53LR發(fā)布的臨時(shí)公告

NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2是首個(gè)針對(duì)干燥綜合征的全球III期臨床試驗(yàn)，旨在驗(yàn)證干燥綜合征的疾病活動(dòng)度在統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上得以顯著降低1

Ianalumab有望成為首個(gè)也是唯一獲批用于治療干燥綜合征的靶向治療方案

Ianalumab在干燥綜合征中表現(xiàn)出良好的耐受性和安全性1,2

諾華計(jì)劃在即將召開(kāi)的醫(yī)學(xué)會(huì)議上展示相關(guān)數(shù)據(jù)，并向全球衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交

巴塞爾，2025年8月11日——諾華宣布，ianalumab（VAY736）用于活動(dòng)性干燥綜合征成人患者的III期臨床試驗(yàn)取得積極結(jié)果。兩項(xiàng)試驗(yàn)均達(dá)到了主要終點(diǎn)，顯示其針對(duì)疾病活動(dòng)性具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善1。這些結(jié)果支持ianalumab作為一種具有雙重作用機(jī)制（B細(xì)胞清除和BAFF-R抑制）的藥物，有望成為首個(gè)針對(duì)干燥綜合征患者的靶向治療方案。干燥綜合征是一種慢性且致殘的自身免疫性疾病3,4,5。

“干燥綜合征是一種嚴(yán)重、進(jìn)展性并具有系統(tǒng)性特征的自身免疫性疾病，其診斷常存在延誤或誤診現(xiàn)象，對(duì)患者生活質(zhì)量造成顯著不良影響。目前治療選擇非常有限，臨床上存在亟待滿足的需求。兩項(xiàng)III期臨床研究均證實(shí)，ianalumab可有效改善干燥綜合征患者的疾病活動(dòng)性。”諾華藥品開(kāi)發(fā)部總裁兼首席醫(yī)療官施睿明博士表示，“這兩項(xiàng)III期研究具有里程碑意義，我們計(jì)劃盡快就相關(guān)研究數(shù)據(jù)與各衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)展開(kāi)溝通。”

NEPTUNUS關(guān)鍵試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)，即通過(guò)衡量ESSDAI（干燥綜合征疾病活動(dòng)指數(shù)）降低來(lái)顯示疾病活動(dòng)性的改善，這是一種與安慰劑相比的多維度的疾病活動(dòng)性測(cè)量方法。Ianalumab在干燥綜合征中表現(xiàn)出良好的耐受性，并展示了良好的安全性1,2。

諾華計(jì)劃在即將召開(kāi)的醫(yī)學(xué)會(huì)議上展示NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的數(shù)據(jù)，并向全球衛(wèi)生當(dāng)局遞交ianalumab的相關(guān)申請(qǐng)，該藥物已獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）授予的快速通道資格6。

關(guān)于 ianalumab

Ianalumab (VAY736)是一種新型全人源單克隆抗體，正在研究其治療多種B細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的自身免疫性疾病的潛力，包括干燥綜合征、免疫性血小板減少癥（ITP）、系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、狼瘡性腎炎（LN）、溫性自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）和彌漫性皮膚系統(tǒng)性硬化癥（dcSSc）3,7-13。其可通過(guò)雙重作用機(jī)制靶向B細(xì)胞，即通過(guò)抗體依賴性細(xì)胞毒性（ADCC）進(jìn)行B細(xì)胞清除，并中斷BAFF-R介導(dǎo)的B細(xì)胞功能和生存信號(hào)3。在臨床試驗(yàn)中，ianalumab在干燥綜合征、系統(tǒng)性紅斑狼瘡和免疫性血小板減少癥中顯示出良好的療效和安全性2,14,15。Ianalumab源于與MorphoSys AG的早期合作，諾華于2024年收購(gòu)了該公司16。

關(guān)于NEPTUNUS-1和 NEPTUNUS-2

NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2是全球多中心的關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估ianalumab在干燥綜合征患者中的療效和安全性7,8。這些試驗(yàn)旨在提供全面的數(shù)據(jù)，評(píng)估ianalumab作為干燥綜合征患者靶向治療的潛力，特別是針對(duì)具有活動(dòng)性腺外受累的患者3,7,8。

NEPTUNUS-1是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、兩組多中心的III期臨床試驗(yàn)（N=275），評(píng)估每月一次皮下注射（s.c.）ianalumab 300 mg與安慰劑相比在52周內(nèi)的臨床療效、安全性和耐受性7。NEPTUNUS-2是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、三組多中心的III期臨床試驗(yàn)（N=504），評(píng)估每月一次或每三個(gè)月一次ianalumab 300 mg s.c.與安慰劑相比在52周內(nèi)的臨床療效、安全性和耐受性8。

主要終點(diǎn)通過(guò)采用ESSDAI（歐洲抗風(fēng)濕病聯(lián)盟干燥綜合征疾病活動(dòng)指數(shù)）來(lái)評(píng)估系統(tǒng)性疾病活動(dòng)的改善7,8。當(dāng)前參與NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的患者可選擇繼續(xù)在研究中進(jìn)行隨訪，或進(jìn)入長(zhǎng)期擴(kuò)展試驗(yàn)17。

關(guān)于干燥綜合征

干燥綜合征是一種全身性、慢性自身免疫性疾病，可引發(fā)炎癥和組織損傷，進(jìn)而影響整個(gè)身體4。它主要影響外分泌腺，引發(fā)過(guò)度干燥，超過(guò)90%的患者會(huì)出現(xiàn)眼干和口干的癥狀4,18。其臨床表現(xiàn)多樣，患者可能出現(xiàn)干燥、疲勞和廣泛疼痛等癥狀，30-40%的患者伴有腺外器官受累5,19。腺外表現(xiàn)可累及皮膚、肌肉骨骼系統(tǒng)、腎臟、肺和其他器官19。此外，干燥綜合征患者罹患淋巴瘤的風(fēng)險(xiǎn)增加5。

干燥綜合征是最常見(jiàn)的風(fēng)濕性自身免疫疾病之一，影響全球約0.25%的人口，其中約有50%的患者未被確診 20-21。干燥綜合征在女性患者的發(fā)病率約為男性的九倍4。B細(xì)胞功能異常疾病發(fā)展中起著重要作用，會(huì)引發(fā)自身免疫反應(yīng)，導(dǎo)致炎癥和組織損傷3,4。目前尚無(wú)系統(tǒng)性的治療藥物獲批，僅有有限的對(duì)癥治療可暫時(shí)緩解部分癥狀，因此亟需開(kāi)發(fā)有效的靶向療法3。

免責(zé)聲明

本新聞稿包含1995年美國(guó)私人證券訴訟改革法案所指的前瞻性聲明。前瞻性聲明通常可以通過(guò)諸如“潛在”、“可以”、“將”、“計(jì)劃”、“可能”、“能夠”、“會(huì)”、“研究性”、“管線”、“即將”、“打算”或類似術(shù)語(yǔ)，或通過(guò)明示或暗示討論ianalumab的潛在市場(chǎng)批準(zhǔn)、新適應(yīng)癥或標(biāo)簽，或關(guān)于ianalumab潛在未來(lái)收入的討論來(lái)識(shí)別。您不應(yīng)過(guò)分依賴這些聲明。這些前瞻性聲明基于我們對(duì)未來(lái)事件的當(dāng)前信念和期望，并受到重大已知和未知風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的影響。如果這些風(fēng)險(xiǎn)或不確定性中的一個(gè)或多個(gè)成為現(xiàn)實(shí)，或者基本假設(shè)被證明不正確，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中所述的結(jié)果有重大差異。不能保證ianalumab將在任何市場(chǎng)或在任何特定時(shí)間提交或批準(zhǔn)銷售或任何附加適應(yīng)癥或標(biāo)簽，也不能保證ianalumab在未來(lái)會(huì)取得商業(yè)成功。特別是，我們對(duì)ianalumab的期望可能會(huì)受到以下因素的影響：研究和開(kāi)發(fā)中的不確定性，包括臨床試驗(yàn)結(jié)果和現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)的進(jìn)一步分析；監(jiān)管行動(dòng)或延誤或政府法規(guī)的一般影響；全球醫(yī)療成本控制趨勢(shì)，包括政府、支付方和公眾對(duì)價(jià)格和報(bào)銷的壓力和對(duì)價(jià)格透明度的要求；我們獲得或維持專有知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；醫(yī)生和患者的特定處方偏好；一般政治、經(jīng)濟(jì)和商業(yè)狀況，包括大流行病的影響和緩解措施；安全性、質(zhì)量、數(shù)據(jù)完整性或制造問(wèn)題；潛在或?qū)嶋H的數(shù)據(jù)安全和數(shù)據(jù)隱私泄露，或我們信息技術(shù)系統(tǒng)的中斷，以及Novartis AG當(dāng)前在美國(guó)證券交易委員會(huì)備案的20-F中提到的其他風(fēng)險(xiǎn)和因素。Novartis提供本新聞稿中的信息截至本日期，并且不承擔(dān)因新信息、未來(lái)事件或其他原因更新本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明的義務(wù)。

聲明：

本新聞稿目的在于傳遞醫(yī)藥前沿信息和研究進(jìn)展，非廣告用途。

本新聞稿中所提及的產(chǎn)品ianalumab目前尚未在中國(guó)獲批。

本新聞稿中涉及的信息僅供參考，請(qǐng)遵從醫(yī)生或其他醫(yī)療專業(yè)人士的意見(jiàn)或指導(dǎo)。