近日，恒瑞醫(yī)藥收到國家藥品監(jiān)督管理局下發(fā)的《受理通知書》，公司自主研發(fā)的1類新藥海曲泊帕乙醇胺片的藥品上市許可申請獲國家藥監(jiān)局受理，適應癥為：適用于既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）成人及≥6歲的兒童患者。

1關于HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED研究

此次申報上市，是基于一項在兒童和青少年原發(fā)免疫性血小板減少癥患者中評價海曲泊帕乙醇胺片的有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲及開放性的Ⅲ期臨床試驗（HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED）。2025年3月，該研究達到了方案預設的主要研究終點。該研究由首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院王天有教授擔任主要研究者，共有17家國內(nèi)中心參與本研究，共入組100例6歲及以上兒童和青少年原發(fā)免疫性血小板減少癥患者。研究結果表明，試驗組在主要終點上顯著優(yōu)于對照組，證實了海曲泊帕乙醇胺片長期治療的安全性、有效性良好^[1]。

2關于原發(fā)免疫性血小板減少癥

原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，臨床表現(xiàn)以皮膚黏膜出血為主，嚴重者有內(nèi)臟出血，甚至顱內(nèi)出血而導致死亡，是兒童和青少年最常見的出血性疾病。兒童ITP（1月齡至18歲的原發(fā)性ITP患兒）的年發(fā)病率為1.6-5.3/10萬人，根據(jù)病程分為：新診斷（病程<3個月）、持續(xù)性（3~12個月）和慢性（>12個月）^[2]。兒童ITP是一個良性自限性疾病，80%的病例在診斷后12個月內(nèi)血小板計數(shù)可恢復正常，但仍有約20%的患兒病程持續(xù)1年以上。兒童ITP患者基數(shù)較大，臨床治療需求迫切。國內(nèi)外多項指南推薦，血小板生成素受體激動劑為二線治療首選藥物^[2][3]。

3關于海曲泊帕乙醇胺片

海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的一種口服非肽類血小板生成素受體激動劑，通過激活血小板生成素受體介導的STAT和MAPK信號轉導通路，促進血小板生成。海曲泊帕乙醇胺片已在原發(fā)免疫性血小板減少癥、再生障礙性貧血、化療所致血小板減少癥、有創(chuàng)性操作或手術的慢性肝病伴血小板減少癥患者中開展臨床研究，以評估在不同血液系統(tǒng)疾病中的作用。海曲泊帕乙醇胺片已獲批上市兩個適應癥，分別為：2021年6月獲得國家藥監(jiān)局批準用于既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥成人患者的治療，以及用于對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血成人患者的治療。此外，海曲泊帕乙醇胺片用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應癥（CIT）已獲美國FDA孤兒藥資格認定。

參考文獻：

[1]根據(jù)研究資料整理.

[2]中國兒童原發(fā)性免疫性血小板減少癥診斷與治療指南改編工作組, 中華醫(yī)學會兒科學分會血液學組, 中華兒科雜志編輯委員會. 中國兒童原發(fā)性免疫性血小板減少癥診斷與治療改編指南（2021版）[J]. 中華兒科雜志, 2021, 59(10):810-819.

[3] Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, et al. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia [J]. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866.

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