3月23日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，由NewAmsterdam Pharma公司申報(bào)的obicetrapib片獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬作為飲食和最大耐受劑量降脂治療的輔助治療，用于治療需要額外降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的家族性雜合子高膽固醇血癥（HeFH）或確診動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人患者。

公開資料顯示，obicetrapib是NewAmsterdam公司在研的一款口服選擇性膽固醇酯轉(zhuǎn)移蛋白（CETP）抑制劑。該公司于今年1月份剛剛宣布完成obicetrapib的3期臨床研究首例患者給藥，針對(duì)的患者群體與本次在中國(guó)獲批臨床的適應(yīng)癥相同。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

血液中高水平的LDL-C又稱為“壞”膽固醇。盡管他汀類藥物為降脂治療帶來了重要的改善，但全球仍有超過1億人群無法達(dá)到LDL-C目標(biāo)，這使他們心臟病發(fā)作、中風(fēng)和其他不良心血管結(jié)局的風(fēng)險(xiǎn)大大增加，因此存在高度未滿足醫(yī)療需求。

研究表明，CETP是一個(gè)潛在的治療靶點(diǎn)，可通過同時(shí)降低LDL-C和載脂蛋白B（ApoB）來減少心臟病發(fā)作和中風(fēng)等主要不良心血管事件。同時(shí)，阻斷CETP還能升高患者的高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C），從而對(duì)血脂產(chǎn)生影響。

作為一款CETP抑制劑，obicetrapib正在開發(fā)用于降低LDL-C和預(yù)防主要不良心血管事件。此前一項(xiàng)隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照的2a期TULIP試驗(yàn)表明，在364名輕度血脂異常患者中，無論作為單藥治療，或與他汀類藥物聯(lián)合治療，obicetrapib均表現(xiàn)出良好的耐受性，可有效降低患者的LDL-C。相關(guān)結(jié)果已發(fā)表在著名醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》雜志上。

2021年11月，NewAmsterdam公司宣布了obicetrapib的2期隨機(jī)研究（ROSE研究）全部的結(jié)果。這是一項(xiàng)安慰劑對(duì)照、雙盲、隨機(jī)、2期劑量探索研究，旨在評(píng)估obicetrapib作為高強(qiáng)度他汀類藥物（HIS）輔助治療的療效、安全性和耐受性。共有120例患者隨機(jī)接受安慰劑、5 mg或10 mg的obicetrapib治療，為期8周。兩種劑量均達(dá)到了主要終點(diǎn)。數(shù)據(jù)顯示，接受他汀類藥物治療和5mg obicetrapib治療的患者LDL-C較基線降低了42%，10mg隊(duì)列的患者較基線降低了51%，而安慰劑隊(duì)列較基線降低了7%。此外，接受5mg或10mg obicetrapib的患者載脂蛋白A-I（APOA1）HDL水平分別升高45%和48%。

基于此，NewAmsterdam公司已經(jīng)啟動(dòng)obicetrapib的3期臨床研究（BROADWAY試驗(yàn)），并于2022年1月宣布完成首例患者入組。該研究將評(píng)估obicetrapib作為飲食和最大耐受降脂治療的輔助治療，用于治療需要額外降低LDL-C的家族性雜合子高膽固醇血癥或確診動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病的成人患者，對(duì)患者第84天LDL-C水平的影響。

本次obicetrapib片在中國(guó)獲批臨床，意味著它即將在中國(guó)開展臨床試驗(yàn)。期待該產(chǎn)品后續(xù)的臨床研究順利進(jìn)行，早日為患者帶來更好的治療選擇。

參考資料：

[1]中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng).Retrieved Mar 23，2022.From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]New Review Article in ESC’s Cardiovascular Research Examines Cholesteryl Ester Transfer Protein (CETP) Inhibition’s Role in Reducing Cardiovascular Disease Risk.Retrieved Feb 14，2022.From https://www.newamsterdampharma.com/investors-news/new-review-article-in-escs-cardiovascular-research-examines-cholesteryl-ester-transfer-protein-cetp-inhibitions-role-in-reducing-cardiovascular-disease-risk

[3]NewAmsterdam Pharma Doses First Patient in Phase 3 BROADWAY Trial of Obicetrapib in Adults with Heterozygous Familial Hypercholesterolemia and/or Established Atherosclerotic Cardiovascular Disease.Retrieved Jan 4，2022.From https://www.newamsterdampharma.com/investors-news/newamsterdam-pharma-doses-first-patient-in-phase-3-broadway-trial-of-obicetrapib-in-adults-with-heterozygous-familial-hypercholesterolemia-andor-established-atherosclerotic-cardiovascular-disease

[4]NewAmsterdam Pharma Presents Full Results from Phase 2 ROSE Study of Obicetrapib in Patients with Dyslipidemia.Retrieved Nov 13，2021.From https://www.newamsterdampharma.com/investors-news/newamsterdam-pharma-presents-full-results-from-phase-2-rose-study-of-obicetrapib-in-patients-with-dyslipidemia

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