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3月20日，博生吉醫(yī)藥科技（蘇州）有限公司（以下簡稱“博生吉醫(yī)藥”）宣布，該公司開發(fā)的靶向B7-H3的嵌合抗原受體（CAR）-T細(xì)胞注射液（研發(fā)代號：TAA06注射液）已于近日獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤。

CAR-T細(xì)胞療法的問世是癌癥領(lǐng)域的重要突破。全球范圍內(nèi)現(xiàn)已有多款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品獲批，給許多血液癌癥患者帶來了新的選擇。然而，在實(shí)體瘤治療領(lǐng)域，CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品尚未取得突破。根據(jù)博生吉醫(yī)藥的新聞稿，CAR-T產(chǎn)品在實(shí)體腫瘤領(lǐng)域療效不佳的主要原因在于實(shí)體腫瘤的異質(zhì)性容易造成治療逃逸，以及腫瘤免疫抑制微環(huán)境對T細(xì)胞歸巢和浸潤的阻礙。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤是兒童最常見的顱外實(shí)體瘤之一，其起病隱匿、異質(zhì)性強(qiáng)。其中，高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤更是因治愈率較低被稱為“兒童腫瘤之王”。由于神經(jīng)母細(xì)胞瘤屬于低免疫原性腫瘤，免疫治療效果一直不佳，臨床上亟需新型的治療方法。

為了解決上述挑戰(zhàn)，博生吉醫(yī)藥研發(fā)團(tuán)隊針對性地開發(fā)出了TAA06注射液。這是一款靶向B7-H3的CAR-T細(xì)胞注射液。B7-H3是B7家族的一個跨膜蛋白，在包括肺癌、前列腺癌、乳腺癌等在內(nèi)的多種癌癥中經(jīng)常過度表達(dá)，而且其過度表達(dá)與患者的不良預(yù)后相關(guān)，這使B7-H3成為了一個受到關(guān)注的抗癌靶點(diǎn)。

根據(jù)新聞稿，博生吉醫(yī)藥擬開發(fā)TAA06注射液用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤。在臨床前研究中，該候選藥已取得了良好的藥效學(xué)和安全性數(shù)據(jù)。此外，博生吉醫(yī)藥還在新聞稿中表示，該公司已成功開發(fā)了高度優(yōu)化的全自動制備工藝，這可以使產(chǎn)品的成本得到有效控制，為提高普通患兒對創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞藥物的可及性創(chuàng)造了條件。本次獲得FDA授予的孤兒藥資格是TAA06注射液取得的一個重要研究進(jìn)展。

注：內(nèi)容有刪減

原標(biāo)題：博生吉醫(yī)藥CAR-T產(chǎn)品獲FDA孤兒藥資格，針對神經(jīng)母細(xì)胞瘤！

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