3月9日，Voyager Therapeutics公司宣布，與諾華（Novartis）公司達(dá)成許可和研發(fā)協(xié)議，諾華有權(quán)獲得Voyager公司AAV衣殼發(fā)現(xiàn)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新AAV衣殼的開(kāi)發(fā)權(quán)益，靶向3個(gè)未公布的中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）靶點(diǎn)。諾華還擁有獲取靶向另外兩個(gè)靶點(diǎn)的衣殼的選擇權(quán)。

AAV載體是遞送基因療法等多種基因醫(yī)藥產(chǎn)品的重要載體之一。Voyager公司的AAV衣殼發(fā)現(xiàn)平臺(tái)已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了一系列具有獨(dú)特特征的AAV衣殼，它們具有更好穿越血腦屏障的能力，提高在大腦和脊髓中的轉(zhuǎn)染效果。在非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，其中一款衣殼與傳統(tǒng)AAV載體相比，將轉(zhuǎn)基因在大腦不同腦區(qū)的表達(dá)水平提高了超過(guò)1000倍。隨后的篩選項(xiàng)目發(fā)現(xiàn)了一類(lèi)新的AAV9變體，它們可以選擇性靶向膠質(zhì)細(xì)胞，讓更精確靶向影響非神經(jīng)元細(xì)胞的CNS疾病成為可能。該公司還發(fā)現(xiàn)了多種選擇性靶向CNS的AAV5衣殼。

根據(jù)合作協(xié)議，諾華有權(quán)評(píng)估Voyager技術(shù)平臺(tái)發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新衣殼，并且有全獲取特定衣殼的開(kāi)發(fā)權(quán)益，用于開(kāi)發(fā)靶向CNS靶點(diǎn)的AAV基因療法。Voyager將獲得5400萬(wàn)美元前期付款，并有資格獲得總計(jì)高達(dá)17億美元的里程碑付款。

參考資料：

[1] Voyager Therapeutics Announces License Option Agreement with Novartis for Target-Specific Access to Next-Generation TRACER? AAV Capsids for Gene Therapy Programs. Retrieved March 8, 2022, from https://ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-announces-license-option-agreement-novartis

（原文有刪減）

▽關(guān)注【藥明康德】微信公眾號(hào)