施維雅（Servier）今天宣布，美國FDA已接受該公司為IDH1抑制劑Tibsovo（ivosidenib片劑）遞交的補充新藥申請（sNDA），治療攜帶IDH1突變的初治急性髓系白血病（AML）患者。FDA同時授予這一sNDA優先審評資格，這可將審評時間從10個月縮短到6個月。

這一sNDA得到了名為AGILE的3期臨床試驗結果的支持。數據表明，與化療相比，Tibsovo與阿扎胞苷（azacitidine）聯用，顯著改善了患者的無事件生存期（EFS）（HR=0.33，95% CI，0.16，0.69，單側P=0.0011）。此外，Tibsovo與阿扎胞苷聯用，顯示出總生存期（OS）的統計學顯著改善（HR=0.44，95% CI，0.27，0.73；單側P=0.0005），中位OS為24.0個月。

急性髓系白血病（AML）是一種血液和骨髓癌癥，疾病進展快速，是影響成人的最常見急性白血病。AML發病率隨年齡增長而顯著增加，絕大多數患者化療無效，進展為復發/難治性AML。他們的五年生存率約為29.5%。對于6%到10%的AML患者，突變的IDH1酶阻斷了正常的造血干細胞分化，促進了急性白血病的發生。

Ivosidenib是一款口服選擇性小分子IDH1抑制劑，最初由Agios Pharmaceuticals公司開發。它之前已獲美國FDA批準作為單藥治療攜帶IDH1突變的復發/難治性AML成人患者，以及因年齡≥75歲或患有合并癥而無法使用強化誘導化療的初治IDH1突變AML成人患者。去年8月獲得FDA批準治療膽管癌。在中國，它在今年2月獲得批準，于治療攜帶IDH1突變的成人復發或難治性AML患者。

（原文有刪減）

參考資料：

[1] Servier Announces FDA Filing Acceptance and Priority Review for TIBSOVO^® (ivosidenib tablets) in Combination with Azacitidine for Patients with Previously Untreated IDH1-mutated Acute Myeloid Leukemia. Retrieved March 7, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/servier-announces-fda-filing-acceptance-and-priority-review-for-tibsovo-ivosidenib-tablets-in-combination-with-azacitidine-for-patients-with-previously-untreated-idh1-mutated-acute-myeloid-leukemia-301496123.html

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