2022年2月28日，Blueprint Medicines宣布與Roivant Sciences旗下的Proteovant Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略性合作，以發(fā)現(xiàn)并開發(fā)新型靶向蛋白降解療法，旨在針對(duì)癌癥和血液學(xué)疾病領(lǐng)域的未竟醫(yī)療需求。靶向蛋白降解利用人體天然的蛋白質(zhì)處理系統(tǒng)，提供了針對(duì)之前“難以成藥”的蛋白質(zhì)靶標(biāo)，開發(fā)創(chuàng)新靶向藥物的潛力。

Proteovant在尖端計(jì)算工具，如人工智能（AI）和高級(jí)機(jī)器學(xué)習(xí)模型的輔助下，利用蛋白質(zhì)降解過程，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)變革性藥物。很多疾病由蛋白質(zhì)功能失調(diào)所致，泛素-蛋白酶體系統(tǒng)（UPS）是人體固有識(shí)別、標(biāo)記并破壞蛋白的細(xì)胞機(jī)制。它是人體細(xì)胞里的“垃圾處理站”，作為細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)降解的主要途徑，參與了約80%以上的蛋白質(zhì)降解。Proteovant官網(wǎng)指出，與傳統(tǒng)的小分子抑制劑不同，靶向蛋白降解劑可靶向之前“難以成藥”，缺乏催化口袋的轉(zhuǎn)錄因子和支架蛋白。

此次合作將結(jié)合Proteovant基于AI的靶向蛋白降解（TPD）技術(shù)平臺(tái)，和Blueprint Medicine在精準(zhǔn)醫(yī)療方面的專業(yè)知識(shí)，以發(fā)現(xiàn)新型靶向蛋白降解劑。兩家公司將共同研究重要靶點(diǎn)，并將最多兩種新型蛋白降解劑推進(jìn)到開發(fā)候選藥物階段。作為合作的核心部分，Proteovant公司TPD平臺(tái)的獨(dú)家合作伙伴VantAI公司將使用高級(jí)AI技術(shù)，用于生成和優(yōu)化蛋白降解劑。在確定臨床開發(fā)候選產(chǎn)品后，Blueprint Medicines擁有開發(fā)和商業(yè)化合作產(chǎn)品的獨(dú)家選擇權(quán)。

根據(jù)協(xié)議條款，Proteovant將獲得2000萬美元的預(yù)付款，并將有資格獲得額外高達(dá)6.32億美元的潛在研究、開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑付款，以及前兩個(gè)項(xiàng)目未來產(chǎn)品凈銷售額的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。

參考資料：

[1] Blueprint Medicines and Proteovant Therapeutics Announce Strategic Collaboration to Advance Novel Targeted Protein Degrader Therapies. Retrieved February 28, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-and-proteovant-therapeutics-announce-strategic-collaboration-to-advance-novel-targeted-protein-degrader-therapies-301491048.html

（原文有刪減）