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劍指神經退行性疾病羅氏合作開發大腦滲透性口服小分子

發布日期：2022-02-18 瀏覽次數：475

來源：藥明康德

Aquinnah公司日前宣布，已與羅氏（Roche）達成研發協議，推進開發大腦滲透性口服小分子來治療肌萎縮側索硬化（ALS）和其他神經退行性疾病。Aquinnah致力于在應激顆粒（stress granule）生物學、RNA結合蛋白和雙分子凝聚物形成等新興領域進行藥物發現。該公司的小分子化合物減少TDP-43病理，這是95%以上ALS患者的標志性特征。

應激顆粒是機體受損后修復自身的一種方式。通常，當損傷被修復之后，應激顆粒也會消失。然而由于基因突變，或者應激顆粒發生病變，這些應激顆粒會在體內積累并且持續存在，這一病理學特征出現在大多數神經退行性疾病中。

Aquinnah的科學團隊檢測了超過25萬種化合物，從中發現了能夠清除應激顆粒的多種化合物，其中有些化合物可以清除包含TDP-43蛋白的應激顆粒。

根據協議，Aquinnah和羅氏將在研究活動中進行合作，直至選擇一種先導候選藥物，之后羅氏將負責進一步的研究、開發和全球商業化。

參考資料：

[1] AQUINNAH PHARMACEUTICALS ANNOUNCES COLLABORATION WITH ROCHE TO ADVANCE NEW THERAPIES FOR ALS AND OTHER NEURODEGENERATIVE DISEASES. Retrieved February 17, 2022, from https://www.aquinnahpharma.com/news-events

（原文有刪減）

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