箕星藥業(yè)心肌肌球蛋白抑制劑擬納入突破性療法

文 | 陽(yáng)光

2月7日，CDE官網(wǎng)顯示，箕星藥業(yè)的CK-3773274片（aficamten）擬納入突破性治療品種，用于治療梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)，可改善患者的健康狀況、功能分級(jí)（紐約心臟病協(xié)會(huì)[NYHA]分級(jí)）和運(yùn)動(dòng)能力。

Aficamten由Cytokinetics研發(fā)，是一種心肌肌球蛋白變構(gòu)抑制劑，旨在降低心肌過(guò)度收縮。它通過(guò)直接結(jié)合心肌肌球蛋白馬達(dá)結(jié)構(gòu)域和抑制肌球蛋白ATP酶，使馬達(dá)處于穩(wěn)定的非產(chǎn)力狀態(tài)，從而減少每個(gè)心動(dòng)周期中活性肌球蛋白產(chǎn)力橫橋的數(shù)量，從而治療在心肌過(guò)度收縮的疾病如肥厚性心肌病。通過(guò)全面的化學(xué)優(yōu)化來(lái)改善藥物治療指數(shù)和藥代動(dòng)力學(xué)特征，aficamten可成為潛在的新一代心肌肌球蛋白抑制劑。

2020年7月，箕星藥業(yè)與Cytokinetics達(dá)成協(xié)議，獲得在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化aficamten的獨(dú)家許可。 2021年12月，箕星藥業(yè)宣布順利完成aficamten中國(guó)I期臨床研究，結(jié)果顯示了aficamten和安慰劑相似的良好耐受性以及與劑量成比例的藥代動(dòng)力學(xué)特性。此后，箕星將與Cytokinetics合作開(kāi)展全球III期臨床試驗(yàn)（SEQUOIA-HCM ）并主導(dǎo)中國(guó)隊(duì)列研究，評(píng)估aficamten在梗阻性肥厚型心肌病患者中的作用。