西比曼生物雙靶點CAR-T療法獲FDA再生醫學先進療法認定

2022年1月12日，西比曼生物宣布，美國FDA授予C-CAR039再生醫學先進療法認定（RMAT）與快速通道資格，用于治療復發/難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（r/r DLBCL）患者。C-CAR039是一款同時靶向CD19和CD20抗原的新型自體雙特異性CAR-T細胞療法，能夠在體內和體外有效清除CD19/CD20單陽性或雙陽性腫瘤細胞。2021年6月，FDA還授予了C-CAR039孤兒藥資格，用于治療濾泡性淋巴瘤（一種惰性非霍奇金淋巴瘤），并在同年12月批準了C-CAR039的IND申請。

DLBCL是一種侵襲性非霍奇金淋巴瘤（NHL)，也是NHL最常見的組織學亞型。此前，一項在中國進行的研究者發起的臨床試驗證明，C-CAR039治療復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）顯示出良好的安全性，以及令人鼓舞的臨床療效。

具體而言，截至2021年4月20日，共有34例患者接受了C-CAR039細胞療法，患者既往接受過中位3線治療，中位年齡為55.5歲，75%癌癥為Ann Arbor分期的III/IV期。其中28例患者可進行安全性分析評估，27例患者可進行療效分析評估。試驗結果表明，患者的總緩解率（ORR）為92.6%，完全緩解（CR）率達到85.2%。中位隨訪7個月時，74.1%的患者仍維持CR。6個月無進展生存率為83.2%。

安全性方面，92.9%（n=26/28）的患者發生了細胞因子釋放綜合征（CRS），其中2例患者（n=2/26）出現了1級免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）。西比曼生物將繼續評估隨訪時間更長的患者。

參考資料:

[1] CBMG Receives FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy and Fast Track Designations for Bi-Specific Anti-CD19/CD20 CAR-T Cell Therapy for Relapsed/Refractory B-cell Non-Hodgkin Lymphoma. Retrieved January 12, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/cbmg-receives-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-and-fast-track-designations-for-bi-specific-anti-cd19cd20-car-t-cell-therapy-for-relapsedrefractory-b-cell-non-hodgkin-lymphoma-301459134.html

（原文有刪減）