mRNA、基因編輯、細胞療法等新分子治療有哪些最新進展

今日，第40屆JP摩根醫療健康大會（J.P. Morgan Healthcare Conference，JPM）在線上開幕，多家生物醫藥公司宣布在mRNA、基因編輯、細胞療法等新分子治療領域的布局、合作和進展。

輝瑞：進一步布局mRNA技術

圖片來源：輝瑞官網

輝瑞（Pfizer）首席執行官Albert Bourla博士分享了該公司在mRNA技術布局方面的最新進展。輝瑞認為，mRNA具有為患者帶來突破性療法，解決未滿足醫療需求的潛力。該公司上周已經擴展了與BioNTech的研發合作，開發針對帶狀皰疹的mRNA疫苗。

今日，輝瑞與致力于開發堿基編輯技術的Beam Therapeutics達成合作，聯合開發基于體內堿基編輯的創新療法，用于治療肝臟、肌肉和中樞神經系統中的罕見遺傳病。這些堿基編輯項目將利用Beam的體內遞送技術，使用脂質納米顆粒（LNP）和mRNA將堿基編輯系統遞送到靶點組織。合作總金額可達13.5億美元。

同時，輝瑞與Acuitas Therapeutics達成合作，利用Acuitas的LNP遞送技術，用于高達10個疫苗或療法研發項目。Acuitas經過臨床驗證的LNP已經在輝瑞和BioNTech聯合開發的COVID-19疫苗中使用。

今天，輝瑞還與Codex DNA公司達成合作，利用其創新DNA合成技術，快速有效地合成高保真度的復雜基因。這一DNA合成技術可能將早期研究中生產候選mRNA疫苗的時間從幾周縮短到幾天。

輝瑞表示，這些合作將為該公司進一步擴展mRNA研發提供多種關鍵性賦能技術。

拜耳與Mammoth Biosciences合作開發創新基因編輯療法

拜耳（Bayer）宣布與Mammoth Biosciences公司達成合作，利用其超小型的創新Cas酶（包括Cas14和Cas?），開發創新體內基因編輯療法。Mammoth將獲得4000萬美元的前期付款和潛在10億美元的里程碑付款。

百時美施貴寶：布局同種異體細胞療法

百時美施貴寶（BMS）公司在JPM大會上介紹了多項驅動未來增長的多項創新療法，其中包括治療肥厚型心肌病的mavacamten，選擇性TYK2抑制劑deucravacitinib，LAG-3抗體relatlimab，下一代抗凝血藥物milvexian，以及稱為CELMoD的分子膠療法iberdomide和CC-92480。

該公司在今天還宣布與Century Therapeutics公司達成數額可超過30億美元的研發合作，共同開發基于誘導多能干細胞（iPSC）分化形成的同種異體細胞療法，包括自然殺傷細胞療法和T細胞療法。

Moderna與Carisma合作開發體內生成的CAR-M療法

Moderna公司今天宣布與Carisma Therapeutics公司達成研發合作，將共同發現、開發和推廣在體內生成的嵌合抗原受體巨噬細胞（CAR-M）療法。這一合作將結合Carisma公司的工程化巨噬細胞技術，和Moderna公司在mRNA和LNP技術上的專長，直接將編碼嵌合抗原受體的mRNA遞送到單核細胞和巨噬細胞中，為患者提供一種即用型個體化細胞療法。

Allogene：FDA放行所有AlloCAR-T療法臨床試驗

Allogene Therapeutics公司今日宣布，FDA已經放行該公司所有AlloCAR-T療法的臨床試驗。此前，因為在該公司的在研同種異體療法ALLO-501A治療的一名患者中發現染色體異常，FDA暫停了該公司的臨床試驗。

進一步研究發現，這名患者中發現的染色體異常與Allogene制造過程中使用的TALEN基因編輯無關，并且沒有顯著臨床意義。這一染色體異常也沒有在該公司的任何AlloCAR-T療法產品中發現，使用同一批次的ALLO-501A細胞治療的其它患者中也未發現這一染色體異常。

武田再度布局γδ T細胞療法

去年10月，武田（Takeda）宣布收購GammaDelta公司，獲得γδ T細胞療法平臺。今日，武田再度布局γδ T細胞療法，宣布收購Adaptate Biotherapeutics公司，獲得該公司基于抗體的γδ T結合器項目。這些在研療法可以調節不同Vδ1型γδ T細胞的功能，它們的設計能夠讓這些結合器在腫瘤所在位點特異性調節γδ T細胞介導的免疫反應，而避免對健康細胞造成傷害。