2021年獲批的“首個”“唯一”分子實體藥物有哪些？

每年，美國FDA藥物評估和研究中心（CDER）批準一系列的新藥和生物制品，包括從未在臨床實踐中應用過的創新藥。CDER在2021年批準的新分子實體和新治療性生物產品共50個（不包括疫苗、致敏產品、血液和血液產品、血漿衍生物、細胞和基因治療產品）。下面讓我們繼續來回顧盤點！

1. Brexafemme

2021年6月2日，SCYNEXIS公司宣布，FDA已批準BREXAFEMME （ibrexafungerp片劑）的使用，成為首個也是唯一一個用于陰道酵母菌感染的非唑口服藥物，也是20多年來第一種被批準的新型三萜類抗真菌藥物。

2. Lybalvi

2021年6月1日，Alkermes plc公司宣布，FDA已批準LYBALVI（olanzapine和samidorphan）用于治療成人精神分裂癥和成人雙相I型障礙。LYBALVI是一種每日口服一次的非典型抗精神病藥，由olanzapine（奧氮平，一種公認的抗精神病藥）和samidorphan （一種新的化學物質）組成。

3. Truseltiq

2021年5月28日，BridgeBio Pharma集團宣布，FDA已加速批準TRUSELTIQ? (infigratinib)用于既往治療過、存在FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者的治療。TRUSELTIQ是一種口服ATP競爭性的成纖維細胞生長因子受體（FGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。

4. Lumakras

2021年5月28日，Amgen公司宣布， FDA已批準了LUMAKRAS? (sotorasib)用于治療成人患者的KRAS G12C-突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌，這也是這類患者的首個和目前唯一的靶向治療。

5. Pylarify

2021年5月26日，Lantheus Holdings公司宣布， FDA已批準PYLARIFY（一種F18標記的前列腺特異性膜抗原靶向正電子發射斷層顯像劑）用于識別疑似前列腺癌轉移或復發。PYLARIFY是首個也是唯一一種商業上獲得批準的用于前列腺癌的前列腺特異性膜抗原PET顯像劑。

6. Rybrevant

2021年5月21日，Johnson集團的Janssen Pharmaceuticals公司宣布，FDA已加速批準RYBREVANTTM (amivantamab-vmjw)用于治療局部晚期或轉移性表皮生長因子受體(EGFR) 20號外顯子植入突變的非小細胞肺癌成年患者。RYBREVANTTM是首個被批準用于治療非小細胞肺癌患者的、靶向EGFR 20號外顯子插入突變的全人源雙特異性抗體，EGFR 20號外顯子插入突變是最常見的EGFR激活性突變之一。

7. Empaveli

2021年5月14日，Apellis公司宣布，FDA已批準Empaveli (pegacacplan)注射劑用于治療成人陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）。Empaveli是首個結合補體蛋白C3的PNH療法。

8. Zynlonta

2021年4月23日，ADC Therapeutics宣布，FDA已加速批準loncastuximab tesirine-lpyl (Zynlonta; ADC Therapeutics SA)用于治療復發或難治性大B細胞淋巴瘤，包括彌漫大B細胞淋巴瘤、低級別淋巴瘤和高級別B細胞淋巴瘤，且患者接受了≥2個系列的全身治療。Zynlonta是第一個也是唯一一個靜脈注射的CD19靶向抗體和烷基化劑偶聯物，被FDA授予孤兒藥稱號（orphan drug designation）。

9. Jemperli

2021年4月22日，GlaxoSmithKline公司宣布，FDA 已批準Jemperli (dostarlimab-gxly)用于不匹配修復缺陷復發或晚期子宮內膜癌成人患者的治療。Jemperli是一種程序性死亡受體-1 (PD-1)阻斷抗體，可與PD-1受體結合，阻斷其與PD-1配體PD-L1和PD-L2的相互作用。

10. Nextstellis

2021年4月15日，Mayne Pharma公司和Mithra Pharmaceuticals公司宣布， FDA已批準新型聯合口服避孕藥NEXTSTELLIS (3 mg drospirenone (DRSP)和14.2mg estetrol (E4)片劑)的新藥申請。NEXTSTELLIS是第一種也是唯一一種含有雌激素的避孕藥，其成分estetrol是從植物中提取，是美國50多年來引入的第一種新的雌激素。

11. Qelbree

2021年4月2日，Supernus制藥公司宣布，FDA已批準Qelbree用于治療6至17歲的兒童和青少年注意缺陷多動障礙（ADHD）的新型非興奮劑藥物。Qelbree（viloxazine緩釋膠囊）是一種選擇性去甲腎上腺素再攝取抑制劑，是10多年來首個用于治療兒童和青少年ADHD的新型非興奮劑藥物。

12. Zegalogue

2021年3月22日，Zealand Pharma宣布，FDA已批準Zegalogue (dasigagon)注射劑用于治療6歲及以上的兒童和成人糖尿病患者的嚴重低血糖。Zegalogue是首個也是唯一一個用于治療嚴重低血糖癥的胰高血糖素類似物。

13. Ponvory

2021年3月19日，Janssen Pharmaceuticals公司宣布，FDA已批準PONVORY (ponesimod)用于治療成人復發型多發性硬化癥（MS），包括臨床孤立綜合征、復發緩解性疾病和活動性繼發性進展性疾病。PONVORY是一種每日口服一次的選擇性鞘氨醇-1-磷酸受體1調節劑，是首個也是唯一一個FDA批準的口腔疾病修飾療法（oral disease modifying therapy）。

14. Fotivda

2021年3月10日，AVEO Oncology宣布，FDA已批準FOTIVDA (tivozanib)用于復發或難治性晚期腎細胞癌成人患者的治療。FOTIVDA是一種口服的下一代血管內皮生長因子（VEGF）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。FOTIVDA是首個經批準的治療該疾病的藥物。

15. Azstarys

2021年3月2日，Corium公司宣布，FDA已批準AZSTARYSTM和dexmethylphenidate用于治療6歲及以上患者的注意缺陷多動障礙癥狀。這是首個也是唯一一個每日口服一次來治療ADHD的藥物。

16. Pepaxto

2021年2月26日，Oncopeptides A公司宣布，FDA已批準PEPAXTO (melphalan flufenamide)聯合地塞米松(dexamethasone)用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，這些患者之前至少接受過四種治療，且對至少一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑和一種CD38靶向單克隆抗體耐受。PEPAXTO是FDA批準的首個抗癌肽藥物偶聯物。

17. Nulibry

2021年2月26日，BridgeBio Pharma和Origin Biosciences公司宣布，FDA已批準NULIBRY (fosdenopterin)作為降低A型鉬輔助因子缺乏癥患者的死亡風險的首選治療。這是該疾病的首個且唯一的治療藥物。

18. Amondys 45

2021年2月25日，Sarepta Therapeutics公司宣布，FDA已批準Amondys 45 (casimersen)注射劑用于治療含DMD基因突變導致45號外顯子跳躍的杜氏肌營養不良（DMD）患者的治療。這是FDA批準的首個針對這種突變患者的靶向治療。

19. Cosela

2021年2月12日，G1 Therapeutics公司宣布， FDA已批準COSELA (trilaciclib)用于在使用含鉑/依托泊苷方案或含拓撲替康方案治療廣泛期小細胞肺癌之前，降低成人患者化療誘導骨髓抑制的發生率的治療。這是首個也是唯一一種在化療治療前用于保護骨髓的治療方法。

20. Evkeeza

2021年2月11日，Regeneron Pharmaceuticals公司宣布，FDA批準EvkeezaTM (evinacumab-dgnb)作為其他低密度脂蛋白膽固醇降低療法的輔助藥物，用于治療12歲及以上純合子家族性高膽固醇血癥的成人和兒童患者。Evkeeza是FDA批準的首個結合并阻斷血管生成素樣3（ANGPTL3）功能的治療藥物，其靶點ANGPTL3是一種在脂質代謝中起關鍵作用的蛋白質。

21. Ukoniq

2021年2月5日，TG Therapeutics宣布， FDA已批準UKONIQ (umbralisib)用于既往至少接受過一次基于抗CD20方案的復發或難治性邊緣區淋巴瘤成人患者和既往至少接受過三種系統治療的復發或難治性濾泡淋巴瘤成人患者的治療。UKONIQ是首個也是唯一一個每日口服一次的磷酸肌醇3激酶(PI3K) -δ和酪蛋白激酶1 (CK1) -?抑制劑。

22. Tepmetko

2021年2月3日，Merck公司宣布，FDA已批準TEPMETKO(tepotinib)用于存在間質-上皮細胞轉化(MET) 14號外顯子突變的轉移性非小細胞肺癌成人患者治療。TEPMETKO是首個也是唯一一個FDA批準的MET抑制劑。

23. Lupkynis

2021年1月22日，Aurinia Pharmaceuticals公司宣布，FDA已批準LUPKYNISTM (voclosporin)聯合一種背景免疫抑制療法聯合用于治療活動期狼瘡腎炎(LN)成人患者。LUPKYNIS是FDA批準的首個治療LN的口服藥物。

24. Cabenuva

2021年1月21日，ViiV Healthcare公司宣布， FDA已批準Cabenuva用于治療艾滋病。Cabenuva允許HIV病毒感染者在沒有治療失敗或對cabtegravir或rilpivirine耐藥的情況下，通過每年12天的劑量維持病毒抑制，是首個也是唯一一個完整的治療成人HIV感染的長效方案。

25. Verquvo

2021年1月20日， Merck公司宣布，FDA已批準了VERQUVO用于在有癥狀的慢性心力衰竭和射血分數低于45%的成年人中，降低因心力衰竭住院或需要門診靜脈利尿劑后心血管死亡和心力衰竭住院的風險。VERQUVO是一種可溶性鳥苷酸環化酶刺激劑，是首個專門為因心力衰竭住院或需要門診靜脈利尿劑的患者批準的慢性心力衰竭治療藥物。

參考資料：

[1]Novel Drug Approvals for 2021. https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2021