1.76億美元引進：再鼎Repotrectinib擬納入突破性治療

12月31日，CDE官網顯示，再鼎醫藥1類新藥Repotrectinib擬納入突破性治療，用于ROS1 TKI初治的ROS1陽性NSCLC患者。

ROS1是EGFR、ALK等NSCLC常見靶點之外有治療藥物獲批的罕見靶點。在中國，作為致癌驅動基因改變，ROS1重排大約占晚期非小細胞肺癌患者的2％至3％，NTRK大約占其它晚期實體瘤患者的0.5%。盡管總體發生率低，但仍存在亟待滿足的臨床治療需求，尤其在我國患者基數大的情況下。

Repotrectinib（研發代號：TPX-0005）是一款處于研究中的新一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），可有效針對ROS1和TRKA/B/C，對于未使用過TKI治療或已經使用過TKI治療的患者均有治療潛力。

再鼎醫藥于2020年7月與TPTherapeutics達成獨家授權協議，獲得Repotrectinib在大中華區（中國大陸、香港、澳門和臺灣地區）的獨家開發及商業化權。根據協議條款，再鼎醫藥向Turning Point公司支付2500萬美元的現金預付款，潛在開發、注冊和基于銷售的里程碑付款最高至1.51億美元。同年12月，兩家公司在國內啟動了國際多中心I/II期臨床TRIDENT-1研究的中國部分，考察Repotrectinib在攜帶ALK、ROS1或NTRK1-3重排的晚期實體瘤患者中的抗腫瘤活性和安全性（CTR20202412）。

在2020年世界肺癌大會（WCLC）上，TRIDENT-1研究的II期部分數據以minioral形式亮相。

截至2020年8月，對6個隊列共39例接受治療的患者進行中期分析，結果顯示ROS1TKI初治NSCLC患者中（EXP-1）ORR達到86%（6/7,95%CI:42-100）；對于既往經歷過1-2次ROS1TKIs治療和/或既往接受過鉑類化療的患者群體，ORR也在40%-67%（EXP-2~4），詳見下圖。

在迷你口頭報告中又更新了ROS1TKI初治人群（EXP-1）截至2020年12月31日的數據。結果顯示，所有22例ROS1陽性TKI初治NSCLC患者ORR高達91%，其中II期患者ORR高達93%；I期的7例患者中位治療持續時間長達30.9個月（10.9-37.3個月）。

在2021年10月舉行的AACR-NCI-EORTC分子靶點與癌癥療法研討會的LBA環節，TRIDENT-1研究中的NTRK融合陽性隊列最新數據發布。也正是基于該研究更新，Repotrectinib于2021年10月4日獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的第七項特別審批通道認定，用于治療NTRK陽性、TKI經治晚期實體瘤患者。