諾華15億美元收購(gòu)眼科基因治療公司Gyroscope

12月22日，諾華宣布與英國(guó)眼科基因療法公司Gyroscope Therapeutics達(dá)成協(xié)議，收購(gòu)后者的已發(fā)行股份，首付款8億美元，潛在里程金7億美元，交易總額15億美元。在交易完成前，Gyroscope Therapeutics仍保持獨(dú)立運(yùn)營(yíng)。

Gyroscope Therapeutics的核心產(chǎn)品GT005是一款基于AAV2載體的一次性基因療法，擬開發(fā)用于治療年齡相關(guān)黃斑變性（AMD）繼發(fā)性地圖樣萎縮。地圖樣萎縮是干性年齡相關(guān)黃斑變性（AMD）發(fā)展到晚期階段出現(xiàn)的病變，通常會(huì)導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)的視力損失。目前尚無任何療法獲批治療地圖樣萎縮，存在巨大的未滿足需求。

GT005可以通過促進(jìn)補(bǔ)體因子I（CFI）的分泌讓過度激活的補(bǔ)體系統(tǒng)恢復(fù)平衡，緩解眼部炎癥，保護(hù)視力。補(bǔ)體系統(tǒng)過度活躍通常會(huì)導(dǎo)致炎癥的產(chǎn)生，對(duì)人體健康造成損害，而且被證明與AMD的發(fā)生和進(jìn)展高度相關(guān)。

年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）是一種會(huì)影響到人們需要清晰中央視力的日常活動(dòng)（比如閱讀）的眼部疾病，該疾病進(jìn)展到晚期則稱為新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD），或者叫做濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD)。干性AMD是50歲以上人群永久性視力喪失的主要原因。隨著干性AMD的進(jìn)展，會(huì)導(dǎo)致視網(wǎng)膜細(xì)胞不可逆變性萎縮，導(dǎo)致視力逐漸喪失，直至永久失明。

Gyroscope Therapeutics目前正在開展一項(xiàng)I/II期和兩項(xiàng)II期研究以評(píng)估GT005對(duì)AMD繼發(fā)性地圖樣萎縮的療效和安全性。GT005曾獲得FDA快速通道資格。

諾華持續(xù)加大在眼科以及基因療法的布局。2020年8月以2.8億美元收購(gòu)Vedere，后者擁有可被遞送至視網(wǎng)膜細(xì)胞的光敏蛋白，以及用于玻璃體腔注射的腺相關(guān)病毒(AAV)遞送載體。2021年9月收購(gòu)Arctos。Arctos專注于光遺傳學(xué)的研究，目前大部分開發(fā)中的基因療法使用表達(dá)正常蛋白的基因拷貝替代缺陷或缺失的目標(biāo)基因，而光遺傳學(xué)則是通過將光敏蛋白基因引入特定細(xì)胞，利用光信號(hào)精確監(jiān)測(cè)和控制基因的活動(dòng)。