如何收集遞交真實世界數(shù)據(jù)支持申請新適應(yīng)癥 FDA發(fā)布指南草案

近年來，真實世界數(shù)據(jù)（RWD）在藥物申請中的應(yīng)用越來越多。根據(jù)真實世界證據(jù)（RWE）公司Aetion的統(tǒng)計，在2019年FDA的藥物批準中，40%包含某種類型的真實世界數(shù)據(jù)，而這一比例在2020年上升到75%。

為了幫助藥物開發(fā)商更有效地收集、處理和遞交真實世界數(shù)據(jù)，支持監(jiān)管申請的遞交，今日美國FDA發(fā)布了指南草案，對真實世界數(shù)據(jù)的收集、轉(zhuǎn)化和遞交做出了建議。

真實世界數(shù)據(jù)包括與患者個人健康狀況或者接受的治療相關(guān)的數(shù)據(jù)，它們可能來源于多種渠道，包括電子健康記錄（EHRs），醫(yī)療保險數(shù)據(jù)，以及從產(chǎn)品和疾病數(shù)據(jù)庫（registries）中產(chǎn)生的數(shù)據(jù)等等。FDA的指南草案指出，遞交給FDA的真實世界數(shù)據(jù)必須遵從FDA能夠處理、審評和備案的數(shù)據(jù)格式和標準。

FDA也意識到，這可能給開發(fā)商帶來挑戰(zhàn)，因為目前不同來源的真實世界數(shù)據(jù)不但格式并不統(tǒng)一，而且錄入數(shù)據(jù)的標準和所用的術(shù)語也不相同，并且在整理數(shù)據(jù)時不同的數(shù)據(jù)集使用的手段和算法也不一樣。

因此，在整理真實世界數(shù)據(jù)并且將它們轉(zhuǎn)化為FDA可以接受的格式時，應(yīng)該采取足夠的措施來提高最終數(shù)據(jù)的可信度。這包括記錄下對源數(shù)據(jù)進行增添、刪除、或者改變的所有步驟。

FDA鼓勵想要使用真實世界數(shù)據(jù)支持監(jiān)管申請的開發(fā)商盡早與FDA進行討論，闡明對真實世界數(shù)據(jù)處理方法的理論基礎(chǔ)，處理方式，數(shù)據(jù)管理計劃，以及最終報告形式。

FDA指出，幾乎在所有數(shù)據(jù)領(lǐng)域，現(xiàn)有真實世界數(shù)據(jù)來源使用的術(shù)語和它們的意義都可能與FDA支持的數(shù)據(jù)標準有很大的不同。比如，在性別定義上，有的性別定義是基于生理標準，而在其它數(shù)據(jù)庫中的性別定義可能基于個體的自我認定。在這種情況下，開發(fā)商需要記錄下這些術(shù)語意義的不同可能對研究結(jié)果產(chǎn)生的影響。

專注于真實世界數(shù)據(jù)研究的Aetion公司去年與FDA達成合作，利用真實世界數(shù)據(jù)輔助COVID-19的研究。今日，F(xiàn)DA擴展了和Aetion公司的合作。Aetion首席執(zhí)行官Carolyn Magill在訪談中表示，她認為這一指南草案有助于真實世界數(shù)據(jù)的收集和遞交。她預計FDA將更新目前可以接受的數(shù)據(jù)標準并且發(fā)布進一步的指南。

參考資料：

[1] How to collect and submit RWD to win approval for a new drug indication: FDA spells it out in a long-awaited guidance. Retrieved October 21, 2021, from https://endpts.com/how-to-collect-and-submit-rwd-to-win-approval-for-a-new-drug-indication-fda-spells-it-out-in-a-long-awaited-guidance/

[2] Data Standards for Drug and Biological Product Submissions Containing Real-World Data Guidance for Industry. Retrieved October 21, 2021, from https://www.fda.gov/media/153341/download

[3] FDA selects Aetion Evidence Platform® to advance regulatory science and innovation. Retrieved October 21, 2021, from https://aetion.com/company/news/fda-aetion-rwe-advance-regulatory-science-innovation/